La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) aprobó hoy dos terapias genéticas para la anemia de células falciformes, incluido el primer tratamiento basado en la innovadora tecnología de edición genética CRISPR.
Por Infobae
“La terapia génica promete ofrecer tratamientos más específicos y eficaces, especialmente para personas con enfermedades raras donde las opciones de tratamiento actuales son limitadas”, dijeron los funcionarios de la FDA.
La agencia aprobó Lyfgenia de bluebird bio (BLUE.O) y un tratamiento llamado Casgevy de los socios Vertex Pharmaceuticals y CRISPR Therapeutics. Ambas terapias fueron aprobadas para personas de 12 años o más. Esta última, es la terapia génica que utiliza la innovadora tecnología de edición de genes CRISPR que le valió a la científica francesa Emmanuelle Charpentier y la estadounidense Jennifer Doudna el Premio Nobel de Química en 2020.
En noviembre, Infobae había explicado los alcances de esta terapia genética cuando fue aprobada por la agencia regulatoria del Reino Unido.
A través de un comunicado, la FDA informó de la aprobación de Casgevy y Lyfgenia para contrarrestar los efectos de este trastorno genético por el que los glóbulos rojos se vuelven rígidos y pegajosos al cambiar de forma de disco a forma de medialuna.
Casgevy es, además, el primer tratamiento aprobado por la FDA que utiliza un tipo de tecnología novedosa de edición del genoma, “lo que indica un avance innovador en el campo de la terapia génica”, señala la agencia.
La anemia de células falciformes es un trastorno sanguíneo hereditario doloroso que puede ser debilitante y provocar una muerte prematura. Se estima que afecta a unas 100.000 personas en Estados Unidos, la mayoría de las cuales son afroamericanos y, aunque es menos prevalente, también afecta a los hispanoamericanos.
En la enfermedad de células falciformes, el cuerpo produce hemoglobina defectuosa con forma de hoz, lo que afecta la capacidad de los glóbulos rojos para transportar oxígeno adecuadamente a los tejidos del cuerpo. Los glóbulos rojos falciformes restringen el flujo en los vasos sanguíneos y limitan el suministro de oxígeno a los tejidos del cuerpo, lo que provoca dolor intenso y daño a los órganos, que puede causar discapacidades potencialmente mortales o muerte prematura.
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